Vidaza nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche e della leucemia mieloide acuta
Vidaza, il cui principio attivo è l'Azacitidina, trova indicazione nel trattamento di pazienti adulti affetti dalle malattie indicate di seguito e che non possono sottoporsi a trapianto di midollo osseo:
1. sindromi mielodisplastiche, ovvero un gruppo di malattie per cui il midollo osseo produce un numero insufficiente di globuli del sangue. In alcuni casi tali sindromi possono portare allo sviluppo di leucemia mieloide acuta ( LMA ), un tipo di cancro che colpisce particolari globuli bianchi, le cellule mieloidi. Vidaza viene usato nei pazienti con rischio da intermedio ad elevato di sviluppo di LMA o di morte;
2. leucemia mielomonocitica cronica ( LMMC ), un tipo di cancro che colpisce particolari globuli bianchi, i monociti. Vidaza viene usato qualora il midollo osseo sia composto per il 10-29% da cellule anormali e non produca un numero sufficiente di globuli bianchi;
3. leucemia mieloide acuta in seguito a sindrome mielodisplastica. Vidaza viene usato solo qualora il midollo osseo sia composto per il 20-30% da cellule anormali.
Siccome il numero di pazienti affetti da tali malattie è basso, queste malattie sono considerate rare e pertanto Vidaza è stato designato come medicinale orfano il 6 febbraio 2002 per le sindromi mielodisplastiche e il 29 novembre 2007 per la leucemia mieloide acuta.
All'epoca di tale designazione la leucemia mielomonocitica cronica era classificata tra le sindromi mielodisplastiche.
Il trattamento con Vidaza va iniziato e monitorato sotto la supervisione di un medico con esperienza in chemioterapia. Prima di iniziare il trattamento con Vidaza ai pazienti vanno somministrati medicinali contro la nausea e il vomito.
La dose iniziale raccomandata di Vidaza è di 75 mg per metro quadrato di superficie corporea ( calcolata in base al peso e all'altezza del paziente ) e va somministrata tramite iniezione sottocutanea nella parte superiore del braccio, nella coscia o nell'addome ogni giorno per una settimana, seguita da tre settimane senza trattamento.
Tale periodo di quattro settimane costituisce un ciclo. Il trattamento continua per almeno sei cicli e poi fino a che il paziente continua a trarne vantaggio.
Prima di ogni ciclo deve essere controllata la funzionalità epatica, renale e il quadro ematico. Qualora le conte ematiche scendano a valori troppo bassi oppure se nel paziente subentrano problemi ai reni, il trattamento successivo andrà differito oppure condotto ad una dose ridotta. I pazienti con gravi problemi al fegato vanno attentamente monitorati per l'eventuale insorgenza di effetti collaterali; in ogni caso Vidaza non va usato nei pazienti con cancro avanzato del fegato.
Il principio attivo di Vidaza, l'Azacitidina, è un farmaco della classe degli antimetaboliti. L'Azacitidina è un analogo della Citidina; ciò significa che viene incorporata nel materiale genetico delle cellule ( RNA e DNA ). Si pensa che essa agisca modificando il modo in cui la cellula attiva e disattiva i geni e anche interferendo con la produzione di nuovo RNA e DNA. Si ritiene che tali interventi correggano i problemi di maturazione e crescita dei nuovi globuli sanguigni nel midollo osseo che causano le sindromi mielodisplastiche e che uccidano le cellule cancerose nei casi di leucemia.
Vidaza è stato oggetto di un unico studio principale condotto su 358 adulti con sindrome mielodisplastica di rischio da intermedio ad elevato, leucemia mielomonocitica cronica o leucemia mieloide acuta, che avevano scarse probabilità di potersi sottoporre a trapianto di midollo osseo. Il midollo osseo di questi pazienti conteneva il 10-29% di cellule anormali, con un numero di globuli bianchi non molto elevato. Lo studio ha confrontato Vidaza rispetto alle terapie convenzionali ( trattamento scelto individualmente in base alle prassi locali e alla malattia del paziente ). Tutti i pazienti hanno inoltre ricevuto la migliore terapia di supporto ( ovvero farmaci o trattamenti che aiutano il paziente, come antibiotici, antidolorifici e trasfusioni ); alcuni pazienti sono stati trattati anche con altri farmaci antitumorali, come Citarabina con o senza antraciclina. La misura principale dell'efficacia era il periodo di sopravvivenza dei pazienti. Lo studio è durato 44 mesi.
Vidaza si è dimostrato più efficace delle cure tradizionali nel prolungare la sopravvivenza. I pazienti trattati con Vidaza sono sopravvissuti per una media di 24.5 mesi, contro i 15 mesi dei pazienti trattati con le cure convenzionali. Gli effetti di Vidaza sono simili per tutte e tre le malattie.
Gli effetti collaterali più comuni di Vidaza ( osservati in oltre il 60% dei pazienti trattati ) sono reazioni a livello ematico che comprendono trombocitopenia ( basse conte piastriniche ), neutropenia ( bassi livelli di neutrofili ) e leucopenia ( basse conte dei globuli bianchi ), effetti collaterali a carico dello stomaco e dell'intestino, comprendenti nausea e vomito, e reazioni nel sito dell'iniezione.
Vidaza non va usato nei pazienti che potrebbero essere ipersensibili ( allergici ) all'Azacitidina o ad uno qualsiasi degli altri componenti. Vidaza non può essere usato nei pazienti con cancro avanzato al fegato o nelle donne che allattano. ( Xagena2008 )
Fonte: EMA, 2008
Emo2008 Farma2008